Madame Eliane Assassi attire l’attention de Madame la ministre de la santé, de la jeunesse, des sports et de la vie associative, sur les vives inquiétudes que suscite chez les associations de malades l’échéance, fixée au 31 décembre 2008, du plan maladies rares.

Malgré la faiblesse du financement de ce plan mis en place pour la période 2005-2008, force est toutefois de reconnaître que celui-ci joue un rôle important notamment dans la formation des personnels de santé dans le domaine des maladies orphelines, la connaissance de ces maladies, la progression de la recherche sur ces pathologies ; redonnant ainsi un peu d’espoir aux malades et à leurs familles.

Les associations qui informent et soutiennent les malades et leurs familles jouent également un rôle essentiel et, à cet égard, elles doivent pouvoir compter sur l’engagement financier de l’Etat singulièrement en ce qui concerne la reconnaissance de la spécificité de ces pathologies, la poursuites des recherches engagées ainsi que l’accès aux prestations sociales des malades.

Rappelant qu’en France 4 millions de personnes sont touchées par quelques 8000 maladies orphelines, elle lui demande, par conséquent, quelles sont les décisions concrètes qu’elle envisage de prendre afin de poursuivre, de renforcer et de pérenniser la prise en charge des maladies rares au-delà de l’année 2008.

Question écrite publiée au Journal Officiel du 03/04/2008.

Réponse du Ministère de la santé, de la jeunesse, des sports et de la vie associative publiée dans le JO Sénat du 15/05/2008 - page 969

La mise en place du plan maladies rares pour la période 2005/2008, dans le cadre de la loi du 9 août 2004 relative à la politique de santé publique, a constitué une étape importante pour les patients atteints de maladies orphelines et leur famille. Ce plan bénéficie d’un financement des pouvoirs publics à hauteur de 108,5 millions d’euros dont 40 millions d’euros destinés à améliorer l’accès aux soins et 43 millions d’euros pour la recherche.

Il a permis d’engager des actions fortes comme la création de plus d’une centaine de centres de référence labellisés, l’élaboration de protocoles nationaux de diagnostic et de soins, l’amélioration de l’information et de la formation des professionnels de santé et des malades grâce à la base de données sur les maladies rares, « Orphanet », ou encore le financement de projets de recherche par le biais du groupement d’intérêt scientifique « GIS institut des maladies rares ».

En ce qui concerne l’accès aux médicaments hors autorisation de mise sur le marché et aux produits de santé non remboursables, le décret n°2008-211 du 3 mars 2008 organisant un dispositif spécifique et dérogatoire de prise en charge par la sécurité sociale a été publié au Journal officiel du 5 mars 2008. Il s’agit là d’une avancée majeure pour l’accès aux médicaments et aux produits indispensables à l’amélioration de l’état de santé des patients souffrant de maladies rares.

Ce plan, qui s’achèvera en effet à la fin de l’année 2008, est en cours d’évaluation par le haut conseil de santé publique afin de recenser les points forts et ceux qui appellent des améliorations.

Le comité de suivi du plan doit se réunir au mois de mai prochain et un premier bilan devrait être disponible en septembre 2008. Sur la base de cette évaluation, le Gouvernement engagera, en concertation avec les associations concernées, une réflexion sur les actions futures à mener.